近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布了一项颠覆性政策：在单抗及其他药物的研发过程中，将逐步淘汰传统的动物实验，转而采用人工智能（AI）计算模型、细胞系检测以及类器官毒性测试等新兴技术（NAMs）。这一政策将立即在新药临床试验申请（IND）中实施。
这一变革不仅标志着全球药物评估体系迈入全新纪元，也为细胞和基因治疗（CGT）领域的临床试验申报开辟了创新路径。新政策不仅有望加速药物研发进程、显著降低研发成本，还将促使研究方法的根本性革新，提高临床试验成功率，加速药物临床转化。
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美国宣布逐步淘汰药物研发中动物实验政策的
核心动因
1. 提升药物研发效率与成功率
传统动物实验因物种差异常导致人体临床试验失败。例如，2006年TGN1412单抗药物在动物实验中未显示毒性，但在人体试验中引发严重免疫反应，暴露了动物模型的局限性。
AI计算模型（如药物分布模拟）和类器官技术（如人体器官芯片）能更精准预测药物在人体内的反应，减少研发失败风险，从而缩短研发周期、降低成本。
2. 应对伦理争议与社会压力
动物实验长期面临动物保护组织的批评，其伦理争议促使监管机构寻求替代方案。2022年《FDA现代化法案2.0》已为取消动物实验强制要求铺平法律道路。
政策转向被视为“伦理与科学的双赢”，既减少动物使用，又提高测试结果的人体相关性。
3. 技术进步推动可行性
AI、类器官和器官芯片等技术的成熟，为替代动物实验提供了可靠工具。例如，AI模型可通过模拟药物毒性预测副作用，类器官可模拟人体器官功能进行毒性测试。
真实世界数据（RWD）的整合（如其他国家临床数据）进一步增强了非动物方法的可信度。
4. 经济与公共健康目标驱动
例如，在生物药研发中，大约70% 至80%的案例需要用到猴子。仅在毒理学试验、药物代谢试验以及其他非正式消耗中，临床前研究通常需使用近百只猴子。据最新的实验猴招标公告显示，3～5岁的食蟹猴每只价格高达10万元左右，光在猴子购买上的费用就可能高达数百乃至上千万元。
更为关键的是，即使耗费巨资获得的动物实验数据，也不一定能够完全反映药物在人体内的实际表现。
动物实验成本高昂（采购、饲养、实验周期长），淘汰动物实验可降低研发成本，最终降低药品价格，提升可及性。
加快药物审批流程有助于更快满足患者需求，例如在传染病或癌症治疗领域加速创新疗法上市。
5. 政策领导层与行业共识
新任FDA局长Martin A. Makary博士强调利用新技术加速药物开发，其上任后推动政策落地，标志着监管思维从“合规保守”向“创新驱动”转变。
制药行业对动物实验有效性的长期争议（如支持派认为其必要性下降，反对派担忧替代技术不成熟）在技术成熟后趋于共识，为政策实施扫清障碍。
6. 全球化协同与监管竞争
允许使用国际临床数据验证药物有效性，促进跨国研发合作，避免重复实验，加速全球药物同步上市。
美国通过政策调整巩固其在医药创新领域的领导地位，回应欧盟等地区在动物实验替代技术上的先行探索。
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对全球药物研发的影响
1. 行业格局重构
FDA新规通过推广AI计算模型、类器官技术及跨物种数据整合，直接冲击传统依赖动物实验的CRO企业。例如，昭衍新药等企业因实验室业务收入占比高，面临订单流失和产能过剩压力。而美股AI医药公司（如Certara、Recursion Pharmaceuticals）则因技术路径契合度更高，获得资本市场青睐。
2. 研发效率与成本优化
新方法将缩短药物研发周期，降低实验动物采购及维护成本。AI模型可模拟药物分布及毒性预测，类器官技术则能更精准反映人体反应，减少因物种差异导致的临床试验失败案例（如TGN1412事件）。FDA预计该政策最终可降低药品价格，加速新药上市。
3. 监管与伦理双赢
政策不仅减少动物伦理争议，还通过真实世界数据（RWD）整合提升评估可靠性。例如，允许使用国际临床数据验证药物有效性，进一步推动全球研发协同。
03
对中国细胞研究的挑战与机遇
1. 传统CRO企业转型压力
中国CRO企业（如昭衍新药）的核心收入依赖动物实验服务。FDA新规可能倒逼其加速布局AI和类器官技术，但短期内面临技术代差和合规壁垒。例如，类器官毒性测试需更多临床数据证明有效性，而国内相关技术成熟度较低。
2. 新兴技术研发加速
政策刺激国内AI制药和类器官领域的投入。例如，大橡科技等企业已在推动器官芯片技术研发，未来可能通过技术合作或并购缩小与国际差距。同时，国内政策可能跟随调整，推动监管标准与新技术接轨。
3. 国际合作与市场竞争
跨国药企可能优先选择已具备新方法验证能力的海外CRO合作，导致国内企业市场份额下降。但中国庞大的临床数据资源和成本优势，仍可吸引国际技术合作，例如真实世界数据共享项目。
写在最后
FDA政策标志着药物研发从“动物依赖”向“技术驱动”的转型，短期内冲击传统模式，长期将推动行业效率提升和技术革新。对中国而言，既是淘汰落后产能的挑战，也是抢占新兴技术高地的机遇。企业需加快技术升级，监管机构也需同步调整审评框架以适应全球趋势。
