近期，干细胞治疗1型糖尿病也有了积极进展。
Zimislecel 是一种同种异体诱导多能干细胞（iPS细胞）来源的胰岛细胞疗法，可以消除 1 型糖尿病患者对胰岛素的需求。该疗法预计将于 2026 年提交监管部门，如果获得批准，将成为第二个用于 1 型糖尿病的细胞疗法。
Zimislecel 是一种在研的异基因（或供体）iPS细胞来源的胰岛细胞疗法，通过输注至肝门静脉进行治疗。该疗法旨在替代 1 型糖尿病患者体内被破坏的胰岛素分泌细胞。预计患者将需要抗排斥药物来防止胰岛细胞被排斥。
Vertex 预计将于 2025 年完成约 50 名患者的招募和给药，并预计于 2026 年向 FDA、欧洲药品管理局和英国药品和保健产品管理局提交监管申请上市。
zimislecel 的单组开放标签试验正在全球 25 个地区招募 18 岁至 65 岁的成年人，这些患者此前未接受过胰岛细胞移植、器官移植或细胞治疗。该试验将评估患者在胰岛素依赖一年后仍能独立使用胰岛素且未发生过低血糖事件的比例。试验还将监测长达五年的安全性和耐受性。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，免疫系统会破坏胰岛中产生胰岛素的β细胞。胰岛素缺乏会导致高血糖，并可能引发糖尿病酮症酸中毒等危及生命的急性并发症。患者依赖胰岛素治疗并密切监测血糖水平。
约有200万美国人患有1型糖尿病。Vertex公司官员估计，约有12.5万名患者患有严重的1型糖尿病，如果zimislecel获批用于该适应症，则可能适用于约6万名严重的1型糖尿病患者。
去年，Vertex公布了 zimislecel 1/2 期临床试验中 12 名患者的结果。所有 12 名接受单次输注全剂量治疗的患者均在第 90 天内实现了胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素的产生。在这 12 名患者中，有 1 名能够消除胰岛素。
所有患者的血糖控制均得到改善，并达到了ADA推荐的目标：糖化血红蛋白（HbA1c）低于7.0%，且连续血糖监测显示血糖在70%以上的时间范围内。此外，在评估期间，12个月内均未发生严重低血糖事件。
大多数不良事件（AE）为轻度或中度，没有与治疗相关的严重不良事件。
Vertex 还在开发其他 1 型糖尿病疗法，这些疗法使用与 zimislecel 相同的细胞。其中包括目前处于 1/2 期临床研究的 VX-264，该疗法将细胞封装在免疫保护装置中。Vertex 计划于 2025 年分享该试验的 B 部分全剂量数据。
Vertex 还在寻求可与 zimislecel 一起使用的免疫抑制替代方法，以及使用基因编辑的干细胞衍生胰岛的低免疫计划。
如果3期试验成功，zimislecel 可能成为第二个针对 1 型糖尿病患者的同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法。2023 年 6 月，FDA批准了CellTrans 公司的 Lantidra (donislecel) 作为首个针对 1 型糖尿病的细胞疗法。
关于Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）是一家全球领先的生物技术公司，成立于1989年，致力于投资科学创新，为患有严重疾病的人创造变革性药物。Vertex总部位于美国马萨诸塞州波士顿，纳斯达克上市（代码：VRTX）。Vertex深度布局CFTR、P-gp、Nav1.8等靶点，覆盖小分子药物、干细胞疗法、基因编辑（如CRISPR/Cas）等多技术平台。2022年12月，位列《2022胡润世界500强》第157位，2023年位列《财富》美国500强第427位。
2024年4月23日，Vertex 和法国生物科技公司TreeFrog Therapeutics宣布，Vertex斥资 7.8 亿美元获得了TreeFrog专有细胞制造技术C-Stem™的独家许可，以优化Vertex 1型糖尿病(T1D)细胞疗法的生产。TreeFrog和Vertex将合作扩大TreeFrog的工艺规模，以生产和扩增Vertex 1型糖尿病项目所需的细胞。
TreeFrog 的 C-Stem™ 技术平台融合了微流体技术和细胞培养技术，可以在不改变关键参数的情况下以前所未有的规模生产诱导多能干细胞（iPS 细胞），使 iPSC 能够以 3D 形式呈指数级生长，并分化为可移植的功能性细胞或微组织，为研究和治疗应用开辟了新的可能性。一次运行可产生多达 150 亿个iPS 细胞。
该技术将增强 Vertex 为其 1 型糖尿病 (T1D) 细胞疗法产品组合生成大量完全分化细胞的能力。2022 年，该公司在美国波士顿和日本神户设立了技术中心，旨在推动 C-StemTM 平台的普及，并与细胞疗法领域领先的学术机构、生物科技公司和行业参与者建立战略联盟。
关于1型糖尿病
1型糖尿病（T1D）是由胰岛β细胞自身免疫性破坏引起的，β细胞负责分泌胰岛素。胰岛素缺乏会导致高血糖，并可能引发糖尿病酮症酸中毒等危及生命的急性并发症。
1型糖尿病 (T1D) 患者依赖外源性胰岛素终生治疗，这需要密切监测血糖水平。即使拥有先进的外源性胰岛素输送和血糖监测系统，1型糖尿病患者仍可能出现血糖水平过低或过高的时期。外源性胰岛素的治疗范围较窄，并且存在导致低血糖或低血糖事件的固有风险，这些事件可能导致心律失常、癫痫、昏迷甚至死亡。由于外源性胰岛素治疗的局限性和复杂性，1型糖尿病患者可能难以达到并维持良好的血糖控制。长时间处于高血糖状态或高血糖症可能导致长期并发症，例如神经损伤、肾脏疾病/衰竭、眼部疾病（包括视力丧失）、心血管疾病、中风甚至死亡。
糖化血红蛋白 (HbA1c) 是衡量最近约 2-3 个月平均血糖水平的指标，共识指南建议将 HbA1c 维持在 7% 以下，以降低长期并发症的风险；全球仅有约四分之一的 1 型糖尿病 (T1D) 患者达到这一临床目标。目前的治疗标准并未解决该疾病的根本病因，导致 1 型糖尿病患者易患低血糖或高血糖，并增加其相关的发病率和死亡率。1 型糖尿病目前尚无治愈方法。
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