近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》（下称征求意见稿），旨在为细胞治疗药品从临床试验阶段到上市后的药学变更研究，提供科学、系统的技术标准。
随着细胞治疗领域技术的发展和研究经验的逐步积累， 全球范围内细胞治疗药品的研发和申报数量不断增加。按照药品研发的规律，在临床试验期间和上市后阶段，细胞治疗药品可能由于提升产品质量、扩大生产产能、降低生产成本等原因发生一系列药学变更。与传统生物制品不同，细胞治疗药品结构设计及细胞组成多样、生产工艺复杂、质量属性表征手段有限、技术更新迅速，质量属性与临床安全性、有效性的相关性仍在探索中，因此细胞治疗药品变更的风险评估、变更分类、研究方案设计和实施等均存在较大挑战。
此次征求意见稿由CDE组织起草，结合国内外最新研究进展与监管经验，明确了细胞治疗药品变更研究的基本原则、风险评估方法和可比性研究技术要求，旨在规范全生命周期管理，提升产品质量的可控性，并鼓励技术创新。
