美国时间12月18日，干细胞领域迎来了历史性一刻！美国食品和药物管理局（FDA）批准Mesoblast旗下细胞疗法Ryoncil（Remestemcel-L-rknd）上市。
△FDA：FDA批准首个间充质基质细胞疗法治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病
Ryoncil （remestemcel-L-rknd）是一种同种异体（供体）骨髓来源的间充质基质细胞 （MSC） 疗法，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应，用于治疗 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 （SR-aGVHD）。
Ryoncil 是第一个获得 FDA 批准的 MSC 疗法。它包含 MSCs，MSC 是一种可以在体内发挥各种作用的细胞，并且可以分化成多种其他类型的细胞。这些 MSC 是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。
FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks医学博士说：“今天的决定标志着使用创新的基于细胞的疗法治疗对包括儿童在内的患者造成毁灭性影响的危及生命的疾病的一个重要里程碑。”
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且危及生命的疾病，可作为同种异体造血（血液）干细胞移植 （allo-HSCT） 的并发症发生，患者死亡率高达90%。
在一项多中心、单臂研究中评估了 Ryoncil 的安全性和有效性，该研究对 54 名接受 allo-HSCT 后患有 SR-aGVHD 的儿科研究参与者进行了评估。研究参与者连续 4 周每周 2 次接受 Ryoncil 静脉输注，共输注 8 次。使用国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准 （IBMTR） 分析每个研究参与者在基线时的状况，以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。
Ryoncil 的有效性主要基于开始使用 Ryoncil 后 28 天对治疗的反应率和持续时间。结果显示：16 名研究参与者 （30%） 在接受 Ryoncil 28 天后对治疗有完全缓解，而 22 名研究参与者 （41%） 有部分缓解。
这一数据令人振奋，为众多家庭带来了希望的新曙光，同时，它也将干细胞市场的热度推向了新的高潮。
接受 Ryoncil 的研究参与者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。Ryoncil 治疗后可能会出现超敏反应和急性输注反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。
原因可能在于，Ryoncil本质上是一种同种异体间充质干细胞(MSC)疗法，Ryoncil主要来源于健康成人骨髓——通过分离其中的MSC并进行培养扩增制备而成。
成人骨髓MSC受供体自身影响较大，有可能会引发轻微的排异反应，而随着干细胞药物的不断发展，科学家们正在积极探索更为安全和高效的干细胞来源。
例如，脐带血和脐带组织中的干细胞具有较低的免疫排斥风险，这使其成为一种潜力巨大的治疗选择。此外，诱导多能干细胞（iPS）的应用也为个性化治疗开辟了新的前景。
iPS细胞可以通过从患者自身细胞中重新编程得到，这样可以有效避免免疫排斥反应，且能够更精确地针对患者的具体需求进行治疗。
